bulozna
5-letni Miloš je fantek z redko genetsko boleznijo kože
V Društvu Viljem Julijan so začeli s kampanjo, s katero želijo omogočiti slovenskim otrokom z redkimi boleznimi čim prejšnji dostop do najnovejših genskih zdravljenj. Nedavno sta bili namreč v ZDA odobreni novi in trenutno edini genski zdravili za dve zelo hudi in kruti ter drugače neozdravljivi genetski bolezni – bulozno epidermolizo in Duchennovo mišično distrofijo. Za ti dve bolezni do sedaj ni bilo nobenega pravega zdravila, v ZDA pa sta sedaj bolnikom na voljo dve revolucionarni novi genski terapiji Vyjuvek in Elevidys, ki sta trenutno edini tovrstni zdravili, ki pa še nista na voljo v Sloveniji oziroma v EU.
Preminil deček, ki ga je poznal ves svet
Jonathan Pitre je bil vedno poseben fant – čeprav je zaradi bolezni vsak dan trpel neznosne bolečine, je vselej rad pomagal drugim, predvsem tistim s podobnim zdravstvenim stanjem, kot ga je imel sam. Bolehal je za bulozno epidermolizo, zaradi katere je že v zgodnjih najstniških letih vedel, da se ne bo imel priložnosti postarati. 'Mirno spi, Johnatan,' je fantova mama zapisala 3. aprila letos, ko je njen hrabri sin za vedno zaprl oči.
